Σκλήρυνση κατά πλάκας: Φάρμακο - ανάσα για τους ασθενείς - FDA approves new drug to treat multiple sclerosis

Multiple Sclerosis Symptoms in Teenagers

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ το πρώτο φάρμακο για την εξελισσόμενη μορφή της

FDA approves new drug to treat multiple sclerosis

.Έπειτα από δεκαετίες επίμονων ερευνών και αλλεπάλληλων αποτυχιών, εγκρίθηκε προχθές το βράδυ στις ΗΠΑ (σ.σ. η απόφαση για την Ευρώπη εκκρεμεί) το πρώτο φάρμακο για την πιο επιθετική μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
Η μορφή αυτή είναι η πρωτοπαθώς (ή προϊούσα) εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση, όπως είναι η σύγχρονη ονομασία της νόσου. 
Αντιπροσωπεύει το 10-15% των κρουσμάτων της και χαρακτηρίζεται από σταθερή, προοδευτική επιδείνωση της κατάστασης του ασθενούς από την πρώτη στιγμή που εμφανίζει συμπτώματα.
Αν και για την υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου, που αντιπροσωπεύει το 85% των περιπτώσεων, έχουν αναπτυχθεί και εγκριθεί την τελευταία δεκαετία 11 νέα φάρμακα που αλλάζουν την πορεία της, η πρωτοπαθώς εξελισσόμενη μορφή είχε αποδειχθεί η πιο δύσκολη στην εξεύρεση μιας ανάλογης θεραπείας και έτσι η αντιμετώπισή της έως τώρα περιοριζόταν στον έλεγχο των συμπτωμάτων της.
Το νέο φάρμακο, όμως, που λέγεται οκρελιζουμάμπη (ocrelizumab) και εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, δρα με έναν ξεχωριστό τρόπο και ως φαίνεται αποτελεί το «κάτι διαφορετικό» που χρειάζονταν οι ασθενείς.
«Είναι πολύ σημαντικό γι’ αυτούς», δήλωσε στον αμερικανικό Τύπο ο δρ Στήβεν Χάουζερ, καθηγητής Νευρολογίας και διευθυντής στο Ινστιτούτο Νευροεπιστημών Weill του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο, ο οποίος συμμετείχε ενεργά στην ανάπτυξη του φαρμάκου.
.

«Είναι μία μεγάλη θεραπευτική πρόοδος», 

συνηγόρησε ο δρ Χάρολντ Λ. Βάινερ, καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ, ο οποίος δεν είχε εμπλακεί με την έρευνα για την οκρελιζουμάμπη. 

«Και ανοίγει μία νέα εποχή στην κατανόηση της πολλαπλής σκλήρυνσης».

Όπως εξηγεί ο κ. Δήμος-Δημήτριος Μητσικώστας, αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Αθηνών και υπεύθυνος της Μονάδας Πολλαπλής Σκληρύνσεως στο Αιγινήτειο Νοσοκομείο, η οκρελιζουμάμπη είναι το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει εκλεκτικά τα Β-λεμφοκύτταρα, για τα οποία πρόσφατα αποκαλύφθηκε ο ρόλος τους στην πολλαπλή σκλήρυνση.
.
«Το συγκεκριμένο μονοκλωνικό αντίσωμα έδειξε για πρώτη φορά στην ιστορία της Ιατρικής ότι τιθασεύει την επί τα χείρω εξέλιξη της πρωτοπαθώς εξελισσόμενης πολλαπλής σκλήρυνσης, ανοίγοντας νέους θεραπευτικούς ορίζοντες στη μάχη κατά όλων των μορφών της νόσου, αφού το συγκεκριμένο φάρμακο δρα και στην υποτροπιάζουσα μορφή της», τόνισε ο δρ Μητσικώστας.
Το γεγονός αυτό αντανακλά και η απόφαση του FDAνα εγκρίνει ταυτοχρόνως την οκρελιζουμάμπη και για την υποτροπιάζουσα μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης.
.Τι είναι
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια, φλεγμονώδης, αυτοάνοση ασθένεια του κεντρικού νευρικού συστήματος που διαταράσσει την επικοινωνία μεταξύ του εγκεφάλου και του υπόλοιπου σώματος. «Αυτοάνοση» σημαίνει ότι την προκαλεί ο ίδιος ο οργανισμός και δη η δυσλειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος.
Η νόσος αποτελεί μία από τις συνηθέστερες αιτίες νευρολογικών βλαβών στους νεαρούς ενήλικες, αφού οι περισσότεροι ασθενείς την εκδηλώνουν σε ηλικία 20-40 ετών.

Συνήθως αρχίζει με εναλλαγές εξάρσεων και υφέσεων και έπειτα από αρκετά χρόνια (συνήθως 15-20) μπαίνει σε φάση σταθερής, προοδευτικής επιδείνωσης. 

.

Ωστόσο στην πρωτοπαθής εξελισσόμενη μορφή, στάδιο εξάρσεων και υφέσεων συνήθως δεν υπάρχει και ο ασθενής παρουσιάζει ολοένα μεγαλύτερη δυσκολία ιδίως στη βάδιση και σε μερικές περιπτώσεις αναπτύσσεται σχετικά νωρίς στην πορεία της παράλυση από τη μέση και κάτω.
Η οκρελιζουμάμπη χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση από τον γιατρό.
Η αποτελεσματικότητα
Όπως ανακοίνωσε χθες ο FDA, η απόφαση για την έγκρισή της βασίσθηκε σε κλινικές μελέτες που έδειξαν ότι οι ασθενείς που την έλαβαν παρουσίασαν επιβράδυνση της επιδείνωσης των συμπτωμάτων τους.
«Αν και το κλινικό όφελος που παρατηρήθηκε είναι μέτριο, η έγκριση του φαρμάκου είναι τεράστιο βήμα προόδου, διότι έως τώρα δεν είχαμε κάτι συγκεκριμένο για τους ασθενείς με πρωτοπαθώς εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση», δήλωσε ο δρ Μπρους Μπίμπο, εκτελεστικός αντιπρόεδρος έρευνας της αμερικανικής Εθνικής Εταιρείας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (NMSS).
«Η πολλαπλή σκλήρυνση μπορεί να έχει τεράστιο αντίκτυπο στη ζωή του ασθενούς», δήλωσε ο δρ BillyDunn, διευθυντής του Τομέα Νευρολογικών Προϊόντων στο Κέντρο Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων (CDER) του FDA.

«Το νέο φάρμακο όχι μόνο αποτελεί μία ακόμα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για όσους έχουν πρωτοπαθώς εξελισσόμενη νόσο».

Υπολογίζεται ότι περισσότερα από 2,4 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο έχουν πολλαπλή σκλήρυνση, με τον αριθμό των ασθενών να εκτιμώνται σε 600.000 στην Ευρώπη και σε 10.000 στην Ελλάδα. Οι γυναίκες ασθενείς είναι τριπλάσιες από τους άνδρες.

tanea

Καλά Νέα: Βρήκαν και το δεύτερο παιδί τους που είχαν χάσει στο τσουνάμι

Μετά από 10 χρόνια, οικογένεια από την Ινδονησία που είχε χάσει τα παιδιά της στο τσουνάμι του 2004 επανενώθηκε ως εκ θαύματος, αφού μετά την 14χρονη κόρη βρέθηκε ζωντανός και ο μεγαλύτερος γιος.

Indonesian girl swept away by 2004 tsunami reunited with parents after 10 years

Το ζευγάρι με την κόρη τους, τη 14χρονη Ραουντατούλ Τζάνα, την οποία επίσης είχαν χάσει στο τσουνάμι του 2004 και ξαναβρήκαν στις αρχές Αυγούστου, χάρη στην παρατηρητικότητα ενός θείου της.

 

Η Τζαμίλια και ο Σέπτι Ρανγκούτι ξαναβρήκαν τον γιο τους, ηλικίας -πια- 17 ετών , σε κωμόπολη στη Σουμάτρα. «Ναι, είναι αλήθεια, είναι ο γιος μας και ετοιμαζόμαστε να τον πάρουμε στο σπίτι», είπε πανευτυχής η μητέρα.
Κλαίγοντας με λυγμούς, η Τζαμίλια έσφιξε στην αγκαλιά της τον Αρίφ Πρατάμα Ρανγκούτι που τον εντόπισε στο Παγιακούμπου, στη δυτική Σουμάτρα.
Το παιδί ζούσε για χρόνια στους δρόμους και κοιμόταν σε εγκαταλειμμένα καταστήματα.

«Προσευχόμουν κάθε βράδυ γιατί μέσα μου πάντοτε πίστευα ότι ο γιος μου είναι ζωντανός. Ο σύζυγός μου δεν μπορούσε να ησυχάσει. Ήθελε να πιστεύει ότι το παιδί μας ζούσε», είπε στους δημοσιογράφους η μητέρα.

Η οικογένεια ζούσε στην επαρχία Άτσεχ, στο δυτικό άκρο της Σουμάτρας, το οποίο επλήγη περισσότερο από το τσουνάμι, στο οποίο έχασαν τη ζωή τους 220.000 άνθρωποι.

Δέκα χρόνια μετά, οι Ρανγκούτι ξαναβρέθηκαν όλοι μαζί, στο σπίτι ενός ζευγαριού που μια νύχτα ανακάλυψε τον μικρό Αρίφ να κοιμάται έξω από το ίντερνετ καφέ που διατηρούσε στην περιοχή.
Η Λάνα Μπεστάρι και ο Βίντου Φάτζρι του επέτρεψαν να κοιμάται στο καφέ για πολλούς μήνες.
Ο Αρίφ τους επισκεπτόταν τακτικά κι εκείνοι του έδιναν τρόφιμα και ρούχα.
Μόνο όταν είδε στην τηλεόραση μια φωτογραφία του Αρίφ, με τη διεύθυνση της οικογένειάς του, η Λάνα Μπεστάρι κατάλαβε ότι επρόκειτο για θύμα του τσουνάμι και επικοινώνησε με τους γονείς. «Σοκαρίστηκα, ήταν η φωτογραφία ενός αγοριού που γνώριζα πολύ καλά», είπε η γυναίκα.
Το παιδί τής είχε πει μόνον ότι έφτασε εκεί από το Μεντάν που βρίσκεται στη βόρεια Σουμάτρα. Ποτέ όμως δεν της διευκρίνισε πώς έφτασε μέχρι εκεί.
Ο 17χρονος Αρίφ μίλησε πρώτα τηλεφωνικά με τους γονείς του οι οποίοι πήγαν την Δευτέρα στην περιοχή μαζί με την 14χρονη Ραουντατούλ Τζάνα, την κόρη τους, την οποία επίσης είχαν χάσει στο τσουνάμι και ξαναβρήκαν στις αρχές Αυγούστου, χάρη στην παρατηρητικότητα ενός θείου της

naftemporiki